Lekarze z trzech amerykańskich uczelni zastosowali u chorych na LCA, czyli tzw. wrodzoną ślepotę Lebera, terapię genową.
Wstrzykiwanie „zdrowych” genów osobom chorym na genetyczną chorobę oczu znacznie poprawiło ich wzrok. Pomysł jest prosty: zastąpić wadliwe geny powodujące chorobę genami zdrowymi, które sprawią, że wszystko w chorym narządzie będzie działało poprawnie.
Jednak w praktyce jest to bardzo trudne. Amerykanie ten rodzaj terapii zastosowali u trzech młodych ochotników. Każdemu wstrzyknęli „zdrowe” wersje genu RPE65 (to jego uszkodzenia są przyczyną choroby) w jedno oko. Po miesiącu zaobserwowano u nich ogromną poprawę, choć objawy choroby nie ustąpiły całkowicie.
Naukowcy mają nadzieję, że w ciągu trzech lat będzie można zastosować podobną metodę leczenia u chorych na zwyrodnienie plamki żółtej (AMD), o wiele bardziej rozpowszechnioną dolegliwość, którą zagrożony jest co 10 człowiek.